Ένα πειραματικό φάρμακο μπορεί να βελτιώσει την κινητικότητα ασθενών με τραυματισμούς στη σπονδυλική στήλη.
Το NVG-291, ένα πεπτίδιο σε μορφή ένεσης, δοκιμάστηκε σε κλινική μελέτη φάσης 2 σε επιλεγμένους ασθενείς — με μερικούς να αναφέρουν αξιοσημείωτα αποτελέσματα.
Ο Λάρι Γουίλιαμς, συμμετέχων στη δοκιμή από τη Φιλαδέλφεια της Πενσυλβάνια, μίλησε στο Fox News Digital και αποκάλυψε ότι κατάφερε να περπατήσει ξανά μετά από ατύχημα που του προκάλεσε παράλυση.
Ο 58χρονος Γουίλιαμς έκανε ποδηλασία βουνού σε ένα μονοπάτι όταν συγκρούστηκε με ένα δέντρο. Παρά το γεγονός ότι φορούσε κράνος, υπέστη κάταγμα στις σπονδυλικές του στήλες C4 έως C6 (στον αυχένα).
Υποβλήθηκε σε χειρουργική επέμβαση στη σπονδυλική στήλη, αλλά παρέμεινε παράλυτος για δύο εβδομάδες, μέχρι που το σώμα του άρχισε να «ξυπνά» και να ανακτά κάποια κίνηση με την έναρξη της θεραπείας.
Ο Γουίλιαμς μπόρεσε να περπατήσει «λίγο» με τη βοήθεια βακτηριών, όμως συνέχιζε να αντιμετωπίζει προβλήματα κινητικότητας σε περιοχές όπως τα χέρια του. Επίσης, έχασε 18 κιλά μετά το ατύχημα.
Έπειτα από έρευνα, ανακάλυψε τη δοκιμή του NVG-291 και κρίθηκε κατάλληλος υποψήφιος, όπως δήλωσε στο Fox News Digital.
Για τρεις μήνες, ξεκινώντας τον Απρίλιο του 2024, ο Γουίλιαμς λάμβανε καθημερινά ενέσεις του φαρμάκου, ακολουθούμενες από μία ώρα φυσικοθεραπείας που περιλάμβανε ασκήσεις για τα χέρια και περπάτημα με ζώνη υποστήριξης σε επίπεδη επιφάνεια ή διάδρομο.
Παράλληλα υποβαλλόταν σε αιματολογικές εξετάσεις και ηλεκτροφυσιολογικές μετρήσεις για την καταγραφή της ηλεκτρικής δραστηριότητας των νεύρων και των μυών, καθώς και σε φυσικές εξετάσεις μία φορά το μήνα.
Στο τέλος της δοκιμής, ο Γουίλιαμς ανέφερε ότι μπορούσε να περπατήσει 10 μέτρα ισορροπώντας με βακτηρίες σε 15 δευτερόλεπτα — βελτίωση από τα προηγούμενα 45 δευτερόλεπτα.
Παρότι δεν λαμβάνει πλέον το φάρμακο από τον Ιούλιο του 2024, συνεχίζει να παρουσιάζει φυσική βελτίωση, περισσότερο από ένα χρόνο μετά.
«Δεν κάνω έντονη γυμναστική. Δεν είμαι αυτή τη στιγμή σε θεραπεία,» είπε στο Fox News Digital. «Όμως, πριν λίγες μέρες, σηκώθηκα, δοκίμασα να σταθώ όρθιος χωρίς στήριξη, να ισορροπήσω και να σηκώσω το ένα πόδι από το έδαφος. Κατάφερα να το κρατήσω για 30 δευτερόλεπτα.»
«Δεν είχα κάνει εξάσκηση σε αυτό. Δεν μπορώ να εξηγήσω πώς συνέβη», πρόσθεσε. «Παρατηρώ μικρές βελτιώσεις που συνεχίζονται.»
Ο Γουίλιαμς ανέφερε ότι είχε προσπαθήσει την ίδια κίνηση έξι μήνες πριν, χωρίς να καταφέρει να κρατήσει το πόδι του για πάνω από τρία δευτερόλεπτα.
Από τη στιγμή της δοκιμής, συνεχίζει να βελτιώνει το περπάτημά του και πλέον μπορεί ακόμη και να κολυμπάει.
«Επικοινωνώ με άλλους που έχουν τον ίδιο τραυματισμό και φαίνεται πως πολλοί, μετά από χρόνια θεραπείας, φτάνουν στο επίπεδο που είμαι εγώ τώρα,» σημείωσε. «Μοιάζει σαν να μου δόθηκε ένας σύντομος δρόμος… Θα ήθελα πολύ να επιστρέψω στην πλήρη ανεξαρτησία που είχα παλιά.»
Μετά τη λήψη του πειραματικού φαρμάκου, ο Γουίλιαμς λέει πως μπορεί να εκτελεί σωματικές δραστηριότητες «εύκολα και γρήγορα».
«Η κίνηση στα πόδια μου φαίνεται πιο ομαλή και λιγότερο περιορισμένη με την πάροδο του χρόνου,» τόνισε. «Δεν πρόκειται να τα παρατήσω. Θα συνεχίσω να προσπαθώ.»
Πώς λειτουργεί το φάρμακο
Σε ξεχωριστή συνέντευξη με το Fox News Digital, η επικεφαλής ερευνήτρια, Δρ Μόνικα Πέρεζ, επιστημονική υπεύθυνη στο Shirley Ryan AbilityLab του Σικάγο και καθηγήτρια φυσικής ιατρικής και αποκατάστασης στο Northwestern University, εξήγησε ότι το φάρμακο δοκιμάστηκε αρχικά σε ζώα, που έδειξαν βελτίωση στη λειτουργία της κίνησης.
Στη συνέχεια, οι ερευνητές προχώρησαν σε τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή σε ανθρώπους, όπου η μισή ομάδα έλαβε το NVG-291 — ένα φάρμακο που περιέχει μόριο επιδιόρθωσης για τη βελτίωση της λειτουργίας του νευρικού συστήματος.
Πρόκειται για ένα πεπτίδιο, δηλαδή μια μικρή πρωτεΐνη που λειτουργεί ως «αποκλειστής εμποδίων». Μετά από τραυματισμό στη σπονδυλική στήλη, το σώμα στέλνει σήματα που σταματούν την ανάπτυξη των νευρικών ινών. Το φάρμακο μπλοκάρει αυτά τα σήματα, δίνοντας έτσι τη δυνατότητα στα νεύρα να αναγεννηθούν.
«Αυτό το πεπτίδιο μπορεί να μπλοκάρει τα ανασταλτικά σήματα,» εξηγεί η Δρ Ράιαν. «Υπάρχουν στοιχεία από πειράματα σε ζώα ότι μπορεί να ενισχύσει την ανάπτυξη των νευρώνων.»
Αν και οι αγωνιστές των υποδοχέων GLP-1, γνωστοί για την απώλεια βάρους και τη θεραπεία του διαβήτη, είναι επίσης πεπτίδια, η Δρ Πέρεζ τόνισε ότι η θεραπεία για τους τραυματισμούς της σπονδυλικής στήλης λειτουργεί διαφορετικά.
«Έχει συγκεκριμένο μηχανισμό και σχετίζεται περισσότερο με την επιδιόρθωση, προσπαθώντας να ενισχύσει την ανάπτυξη των νευρώνων που έχουν πληγεί από τον τραυματισμό στο κεντρικό νευρικό σύστημα,» εξήγησε.
Οι τραυματισμοί της σπονδυλικής στήλης συνήθως αντιμετωπίζονται με θεραπείες κυττάρων, όπως βλαστοκύτταρα και κύτταρα μυελού των οστών, σημείωσε η Πέρεζ.
Αυτή η προσέγγιση με πεπτίδιο, αντίθετα, είναι «εύκολη στη χορήγηση», μπορεί να γίνεται στο σπίτι, πετυχαίνει «παρόμοιο στόχο» και είναι «εξαιρετικά ασφαλής», πρόσθεσε.
Η Πέρεζ υπογράμμισε ότι απαιτείται περαιτέρω έρευνα για να καθοριστεί πόσο διαρκούν τα αποτελέσματα του φαρμάκου.
«Παρατηρήσαμε σημαντικές ηλεκτροφυσιολογικές αλλαγές στην ομάδα που έλαβε το φάρμακο σε σύγκριση με την ομάδα placebo, αλλά δεν έχουμε μετρήσεις παρακολούθησης», εξήγησε. «Δεν μπορούμε να γνωρίζουμε τη διάρκεια της δράσης αυτών των θεραπειών.»
Καθώς δεν υπάρχει σήμερα εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τους τραυματισμούς της σπονδυλικής στήλης, η Πέρεζ τόνισε ότι οι ερευνητές αυτής της μελέτης είναι «ιδιαίτερα αφοσιωμένοι» στην πρόοδο αυτού του τομέα.
Παρόλο που κάθε ασθενής μπορεί να ανταποκριθεί διαφορετικά, ο Γουίλιαμς δήλωσε ότι θα πρότεινε αυτή τη θεραπεία σε άλλους με τραυματισμούς σπονδυλικής στήλης.
