Μια θεραπεία που μέχρι πρόσφατα θα θεωρούνταν επίτευγμα επιστημονικής φαντασίας κατάφερε να αναστρέψει επιθετικές και ανίατες μορφές καρκίνου του αίματος σε ορισμένους ασθενείς, σύμφωνα με νέες αναφορές των γιατρών. Η μέθοδος βασίζεται στην ακριβή επεξεργασία του DNA των λευκών αιμοσφαιρίων, μετατρέποντάς τα σε ένα «ζωντανό φάρμακο» που στοχεύει τον καρκίνο. Το πρώτο παιδί που υποβλήθηκε στη θεραπεία, η ιστορία του οποίου παρουσιάστηκε το 2022, παραμένει απαλλαγμένο από τη νόσο και πλέον ονειρεύεται να γίνει επιστήμονας στη μελέτη του καρκίνου.
Σήμερα, ακόμα οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες με Τ-λεμφοβλαστική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία έχουν λάβει την ίδια θεραπεία, με σχεδόν τα δύο τρίτα (64%) των ασθενών να βρίσκονται σε ύφεση. Τα Τ-κύτταρα, που φυσιολογικά αποτελούν τους «φρουρούς» του οργανισμού, στην περίπτωση αυτή μετατρέπονται σε ανεξέλεγκτα πολλαπλασιαζόμενα καρκινικά κύτταρα. Για τους συμμετέχοντες στη μελέτη, τόσο η χημειοθεραπεία όσο και οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών είχαν αποτύχει, αφήνοντας ως μόνη εναλλακτική την παρηγορητική φροντίδα, όπως αναφέρει το BBC.
Η 16χρονη Αλίσα Τάπλεϊ από το Λέστερ, η πρώτη ασθενής παγκοσμίως που έλαβε τη θεραπεία στο Νοσοκομείο Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ, θυμάται ότι πίστευε πως δεν θα προλάβαινε να μεγαλώσει και να ζήσει όσα δικαιούται κάθε παιδί. Τρία χρόνια μετά την επαναστατική θεραπεία, η οποία προϋπέθετε την πλήρη εξάλειψη και επαναδημιουργία του ανοσοποιητικού της συστήματος, η Αλίσα ζει κανονικά, πηγαίνει σχολείο, ονειρεύεται να αρχίσει μαθήματα οδήγησης και παραμένει απαλλαγμένη από τον καρκίνο, κάνοντας μόνο ετήσιους ελέγχους. Στόχος της είναι να ασχοληθεί με τις βιοϊατρικές επιστήμες και στο μέλλον με την έρευνα για τους καρκίνους του αίματος.
Η θεραπεία αναπτύχθηκε από την επιστημονική ομάδα του Πανεπιστημιακού Κολεγίου του Λονδίνου (UCL) και του Νοσοκομείου Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ, χρησιμοποιώντας μια τεχνολογία γνωστή ως «τροποποίηση βάσεων». Οι βάσεις –A, C, G και T– αποτελούν τις θεμελιώδεις μονάδες του DNA και καθορίζουν τον γενετικό κώδικα, όπως τα γράμματα σχηματίζουν λέξεις. Με την τεχνολογία αυτή οι επιστήμονες μπορούν να εντοπίζουν με ακρίβεια μία συγκεκριμένη θέση στο DNA και να αλλάζουν τη μοριακή δομή μίας μόνο βάσης, ξαναγράφοντας ουσιαστικά τις οδηγίες του οργανισμού.
Οι ερευνητές θέλησαν να αξιοποιήσουν τη φυσική ικανότητα των υγιών Τ-κυττάρων να εντοπίζουν και να καταστρέφουν απειλές και να τη στρέψουν ενάντια στα καρκινικά Τ-κύτταρα. Το έργο ήταν εξαιρετικά απαιτητικό, καθώς έπρεπε να τροποποιηθούν τα υγιή Τ-κύτταρα έτσι ώστε να εξοντώνουν τα καρκινικά, χωρίς η θεραπεία να αυτοκαταστρέφεται. Η διαδικασία ξεκίνησε με Τ-κύτταρα δότη, τα οποία υπέστησαν διαδοχικές γενετικές τροποποιήσεις: η πρώτη απενεργοποίησε τον μηχανισμό στόχευσης για να μην προσβάλλουν τον οργανισμό του ασθενούς, η δεύτερη αφαίρεσε τη χημική σήμανση CD7 που υπάρχει σε όλα τα Τ-κύτταρα ώστε να αποφευχθεί η αυτοκαταστροφή, η τρίτη παρείχε «αόρατο μανδύα» έναντι ενός φαρμάκου χημειοθεραπείας και η τελική τροποποίηση όριζε τα κύτταρα να αναζητούν οποιοδήποτε κύτταρο φέρει τη σήμανση CD7. Με τον τρόπο αυτόν, τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα καταστρέφουν όλα τα υπόλοιπα Τ-κύτταρα, είτε υγιή είτε καρκινικά, αλλά όχι το ένα το άλλο.
Η θεραπεία χορηγείται με έγχυση και, εφόσον δεν εντοπιστεί καρκίνος μετά από τέσσερις εβδομάδες, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού για την αναγέννηση του ανοσοποιητικού συστήματος. «Μερικά χρόνια πριν, αυτό θα θεωρούνταν επιστημονική φαντασία», δηλώνει ο καθηγητής, Ουασίμ Κάσιμ, από το UCL και το Νοσοκομείο Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ, επισημαίνοντας ότι η θεραπεία απαιτεί ουσιαστικά την πλήρη αποδόμηση του ανοσοποιητικού συστήματος, με έντονη καταπόνηση των ασθενών, αλλά και σημαντικά αποτελέσματα όταν λειτουργεί.
Η μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine, παρουσιάζει τα αποτελέσματα των πρώτων 11 ασθενών που υποβλήθηκαν στη θεραπεία στα Νοσοκομεία Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ και Κινγκς Κόλετζ. Εννέα ασθενείς πέτυχαν βαθιά ύφεση που τους επέτρεψε να προχωρήσουν σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, ενώ επτά από αυτούς παραμένουν χωρίς ίχνη νόσου για διάστημα από τρεις μήνες έως τρία χρόνια. Σημαντικοί κίνδυνοι της θεραπείας περιλαμβάνουν λοιμώξεις κατά το διάστημα εξάλειψης του ανοσοποιητικού, ενώ σε δύο περιπτώσεις ο καρκίνος έχασε τη σήμανση CD7, καταφέρνοντας να διαφύγει από τη θεραπεία και να επανεμφανιστεί.
«Δεδομένου πόσο επιθετική είναι αυτή η μορφή λευχαιμίας, τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά και φυσικά χαίρομαι που μπορέσαμε να προσφέρουμε ελπίδα σε ασθενείς που την είχαν χάσει», δήλωσε ο γιατρός, Ρόμπερτ Κιέζα, από το τμήμα μεταμοσχεύσεων του Νοσοκομείου Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ. Η γιατρός, Ντέμπορα Γιάλοπ, από το Νοσοκομείο Κινγκς σημείωσε ότι έχουν καταγραφεί «εντυπωσιακές ανταποκρίσεις στην εξάλειψη λευχαιμιών που φαίνονταν ανίατες». Η γιατρός, Τάνια Ντέξτερ, ανώτερη ιατρική λειτουργός στον φιλανθρωπικό οργανισμό Anthony Nolan, τόνισε ότι τα αποτελέσματα προσφέρουν ελπίδα πως τέτοιες θεραπείες θα εξελίσσονται και θα γίνουν διαθέσιμες σε περισσότερους ασθενείς στο μέλλον.
